CRISPR: Панацея від смертельних хвороб чи примарна перспектива

Революційний метод редагування геному людини CRISPR було відкрито 20 років тому, активно досліджувався з 2015 року, а вже у 2017 почав у буквальному сенсі проникати в людське життя: у світі було проведено перші клінічні досліди на людях. На метод покладають великі надії. Передбачається, що він допоможе у лікуванні таких проблем людства, як рак та СНІД, допоможе впоратися з вродженими генетичними захворюваннями і навіть підніме врожайність на полях. Незважаючи на теоретичну перспективність, дослідження CRISPR дуже неспішно просуваються від слів до справи, тобто від лабораторій до тіла. Що вже відомо про новий метод генної інженерії і коли людство зможе розраховувати на його допомогу в боротьбі зі страшними недугами, розповідаємо у цій статті

CRISPR: Панацея від смертельних хвороб чи примарна перспектива
The Intramural Research Program

Ніна Глущенко

Журналістка

Революційний метод редагування геному людини CRISPR було відкрито 20 років тому, активно досліджувався з 2015 року, а вже у 2017 почав у буквальному сенсі проникати в людське життя: у світі було проведено перші клінічні досліди на людях. На метод покладають великі надії. Передбачається, що він допоможе у лікуванні таких проблем людства, як рак та СНІД, допоможе впоратися з вродженими генетичними захворюваннями і навіть підніме врожайність на полях. Незважаючи на теоретичну перспективність, дослідження CRISPR дуже неспішно просуваються від слів до справи, тобто від лабораторій до тіла. Що вже відомо про новий метод генної інженерії і коли людство зможе розраховувати на його допомогу в боротьбі зі страшними недугами, розповідаємо у цій статті

"Пігулка" від усіх недуг

CRISPR (коректніше буде писати CRISPR/Cas9, але в статті ми будемо використовувати просто CRISPR) - метод, який дозволяє редагувати генетичний код людини буквально як нотатку в текстовому редакторі, видаляючи небажані гени або впроваджуючи нові послідовності (причому перше поки вдається вченим краще). З його допомогою можна запускати або, навпаки, відключати в організмі якісь процеси. Протягом наступних шести років уряд США планує інвестувати в дослідження, пов'язані з редагуванням генів, зокрема в CRISPR, 190 млн доларів. Влада сподівається впровадити новий метод лікування в масштабах цілої країни. Правда, поки йдеться про редагування нерепродуктивних клітин людини.

CRISPR планують використовувати як частину терапії при боротьбі з раком і генетичними захворюваннями. Буквально нещодавно вчені з'ясували, що активація одного гена за допомогою CRISPR дозволяє одержати з клітин сполучної тканини стовбурові клітини – перспективний матеріал для лікування безлічі захворювань. Це можна зробити й іншими методами, але складніше і довше.

На думку видання BusinessInsider, CRISPR кардинально змінить сільське господарство в десятирічній перспективі. Метод дозволить зробити культури більш стійкими до посухи, шкідників та іншої напасті. Експерти вважають, що перші рослинні продукти, створені із застосуванням нового методу редагування геному, можна буде побачити на прилавках вже через пару років. Зараз лідером досліджень у цій сфері є Китай: він удвічі обганяє США за кількістю публікацій на цю тему і вже проводить експерименти в сфері тваринництва. Так, було створено корів, стійких до туберкульозу, і свиней з пониженим вмістом білого жиру. У Піднебесній велика мотивація досягти успіху в цьому напрямку. Країна з такою кількістю населення як ніхто інший розуміє, що їжі на всіх може не вистачити. До того ж Китай має ресурси, які можна спрямувати на вирішення проблеми, в якій вчені бачать велику перспективу.

Активніше за всіх досліджує CRISPR Китай

Якщо CRISPR такий дієвий, чому тоді вчений світ зволікає, а не впроваджує його повсюдно? Сьогодні найбільш активною країною в питаннях клінічних випробувань методу на людях став Китай. Як пише The Wall Street Journal, наріжним каменем стало питання етики. У США проводити тестування технології на людях дозволили влітку 2016 року, проте досі про серйозні успіхи в цьому напрямку не було чутно. Хоча формальної заборони більше немає, американським лікарям доводиться суворіше звітувати про свою роботу і дотримуватися величезної кількості правил. У Китаї немає таких формальностей, тому там лікарі охоче експериментують із CRISPR. Для отримання дозволу на використання методу достатньо рішення на рівні наглядової ради лікарні, яке приймається за один день. Для порівняння, в США на отримання всіх дозволів на аналогічні процедури йде близько двох років.

Новини за темою

Видання підготувало вражаючу інфографіку про кількість процедур з використанням нового методу. Оскільки вона величезна, наводити її немає сенсу, але суть у тому, що в Піднебесній десятки досліджень в області лікування від різних видів раку та інших захворювань проводилися з 2015 року щороку, тим часом як у США вони заплановані тільки на 2018 рік. Варто відзначити, що і про успіхи в експериментах публікацій китайських колег практично немає. Загалом, медики переживають, що метод ще недостатньо вивчено, і необхідний баланс між швидкістю впровадження технології та безпекою пацієнтів, а також консенсус на рівні світової спільноти. Якщо результати перших експериментів будуть провальними, то продовжувати їх буде досить складно.

CRISPR тестують насамперед в антираковій терапії

Зараз CRISPR найбільш активно розглядають як інструмент боротьби з раком. Перше дослідження на живій людині провели трохи більше року тому в Сичуанському університеті. Вчені ввели модифіковані Т-лімфоцити хворому на рак легенів з метою відредагувати ген, що контролює експресію білка PD-1. Якщо вчені зможуть його "вимкнути", це допоможе організму в боротьбі з пухлиною.

У США перший подібний експеримент почнеться в березні 2018 року. Вчені з Пенсільванського університету будуть проводити дослідження на 18 добровольцях, хворих на множинну мієлому, саркому і меланому. Крім видалення гена, відповідального за створення молекули PD-1, пацієнтам буде видалено рецептор, відповідальний за "оповіщення" імунної системи. Замість нього пацієнти отримають генетично модифікований рецептор, який направить клітини прямо до пухлини.

Новини за темою

На кінець року заплановано перші клінічні випробування в Європі. Але там лікарі будуть лікувати пацієнта зі спадковим захворюванням крові – бета-таласемією.

У всіх випадках модифікація клітин відбувається в лабораторії, і тільки потім вони імплантуються в організм живої людини. Вчені припускають, що в майбутньому боротися з раком можна буде навіть превентивно – редагуючи геном ембріона, видаляючи з нього гени, що провокують небезпечне захворювання. Правда, ситуація ускладнюється тим, що видів раку – величезна кількість, і в більшості випадків фактором, що провокує захворювання, є спадковість.

Народитися здоровою

Таким же чином планують боротися з іншими хворобами, що передаються спадково, або генетичними відхиленнями. Минулого року Велика Британія дозволила редагувати геном людського ембріона, щоправда, поки тільки в фундаментальних цілях із зобов'язанням знищити його протягом 14 днів. Китайські вчені у червні 2016 року провели перший експеримент з редагування геному ембріона, але він виявився невдалим. Як пише "Медуза", ймовірно, причина в тому, що яйцеклітини отримали редактор, коли сперматозоїд вже був усередині і почалося копіювання батьківських генів. Чим більше копій створено, тим складніше редагувати мутацію. Однак після цього у серпні 2017 року успішний експеримент з редагування геному ембріона провели американські та південнокорейські вчені. Їм вдалося позбавити зародок від гіпертрофічної кардіоміопатії.

Нові етичні виклики

Все це ставить перед вченими ще одне питання, теж етичне. Якщо людство навчиться змінювати гени так, щоб позбавити себе від хвороби, то можна буде використовувати цю можливість і в інших цілях. Наприклад, боротися з облисінням, робити організм схильним до спортивних успіхів або визначати зовнішність людини. Де, у такому випадку, пролягає етична грань між реальними медичними потребами і прагненням за гроші отримати суперздатності для своїх дітей? Національна академія наук США (NAS) б'є на сполох і пропонує вченим та медикам всього світу домовитися про використання CRISPR тільки в лікувальних цілях. Але де гарантія, що подібні операції, навіть якщо вони будуть заборонені офіційно, не будуть проводити підпільно?

Допоможе не всім

Схоже, що природа заховала козир у рукаві проти такого втручання у роботу організму. Проводячи аналіз крові на наявність антитіл до двох типів білка Cas9, стенфордські вчені з'ясували, що близько 65% випробуваних є носіями Т-клітин, що захищають їх від впливу цих білків (серед них було 22 новонароджених і 12 дорослих). Тобто вони банально мають імунітет проти генної терапії, і на них вона може не тільки не подіяти, але і призвести до токсичних наслідків. Проблема в тому, що в експериментах із CRISPR використовуються білки, отримані з двох видів бактерій – піогенного стрептокока і золотистого стафілокока, які регулярно зустрічаються в житті людини. Рішенням може стати використання бактерій, з якими людина ще не стикалася, або використання методу екстракорпорального генетичного редагування клітин. Але це поки що лише теорія.

До того ж, вчені досі не так далеко просунулися у вивченні генів і наслідків, до яких можуть привести зміни у них. З нинішнім рівнем розуміння ми можемо опинитися в такій же неприємній ситуації, як і століття тому, коли, не вивчивши ретельно вплив радіації на організм, люди з ентузіазмом накинулися на радіоактивну косметику, не розуміючи, що її не те що втирати в шкіру не можна, а і наближатися до неї не варто.

Ніна Глущенко 

відео по темі

Новини за темою

Новини за темою

Новини партнерів

Загрузка...

Віджет партнерів

d="M296.296,512H200.36V256h-64v-88.225l64-0.029l-0.104-51.976C200.256,43.794,219.773,0,304.556,0h70.588v88.242h-44.115 c-33.016,0-34.604,12.328-34.604,35.342l-0.131,44.162h79.346l-9.354,88.225L296.36,256L296.296,512z"/>